FDA 批准首个含活性成分的药物用于化疗罕见严重性癫痫

美国 FDA 该网站 6 月底 25 日报道，FDA 准许 GW 研究香港）有限公司 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 口服溶解可用两种罕见而更为严重哮喘，即 Lennox-Gastaut 症候群和 Dret 症候群关的猝死的化疗，适可用 2 岁及以上年龄的病人。这是 FDA 准许的首个带有从中所分离出来纯化制剂混合物的制剂。它也是 FDA 准许的首个可用 Dret 症候群病人化疗的制剂。CBD 是植物的一种混合物。不过，CBD 不亦会导致四氢酚（THC）的中所毒或欣快感。THC（不是 CBD）是阻碍心理平衡状态的主要混合物。

「此次准许告诫人们，推进健康蓬勃发展计划，正确评估中所带有的活性混合物，可以带来关键性的化疗制剂。而且，FDA 致力于这种严厉的研究工作和制剂联合开发，」FDA 局长 Gottlieb 博士援引。「测试制剂安全性与理论上性的对照化疗及 FDA 合理的制剂准许程序是将来源于的化疗制剂充满著病人的最合适方式。由于大力支持此次准许的医学研究充分且压制较差，因此处方者可以对制剂的均匀高强度和一致的制剂释放有信心，它们大力支持化疗这些复杂和更为严重哮喘症候群所需的适当剂量。我们将继续大力支持对衍生厂商的潜在医疗保健用具进行合理的研究工作，并与有意为病人提供者安全、理论上、高爱国运动速度厂商的联合开发人员合作。但与此同时，我们正要采取行动，因为我们看到非法产品含 CBD 的厂商依赖于更为严重的、未获证实的医疗保健主张。产品未获准许的厂商，不相符的剂量和亦会使病人无法获得适当的、公认的化疗来化疗更为严重甚至致命的疾病。」

Dret 症候群是一种罕见的增生疾病，该疾病发病于祖父母后的第一年，有频频的间歇性关的哮喘（热性诱发）。在此之后，举例来说亦会有其它类型的哮喘出现，还包括肌阵挛性猝死（不随意肌痉挛）。此外，哮喘持续性平衡状态也不太可能起因，这是一种潜在危及生命的持续性哮喘活动，所需急救化疗。精神病 Dret 症候群的成人其语言及爱国运动能力往往蓬勃发展较弱，并亦会经历活动过度及其它关的困难。

Lennox-Gastaut 症候群始于成人时期。该疾病的特点是有除此以外的哮喘。Lennox-Gastaut 症候群病人在幼儿期开始有频频的哮喘猝死，举例来说在三至五岁之间起因。多达四分之三受阻碍的病人有强直性猝死，这导致躯干无法压制地膨胀。几乎所有精神病 Lennox-Gastaut 综合征的成人上亦会出现研修问题和智力障碍。许多人的爱国运动能力，如跪和爬的能力也推迟。大多数精神病 Lennox-Gastaut 综合征的人其人际关系中所的日常活动所需设法。

FDA 制剂评价与研究中所心神经科学厂商业务秘书长 Dunn 博士援引：「Dret 综合征和 Lennox-Gastaut 综合征病人难以压制的哮喘对这些病人的生活爱国运动速度产生了深远的阻碍。对 Lennox-Gastaut 病人来说，除了另一种关键性化疗方案之外，这次前所未有地为 Dret 病人专门准许了一款制剂，这将为化疗这种疾病病人提供者一个关键性且必要的更佳。」

Epidiolex 的理论上性基于 3 项随机、双盲、安慰剂对照化疗，有 516 名 Lennox-Gastaut 症候群或 Dret 症候群病人参与。Epidiolex 与其他制剂一起服用，与安慰剂相比，其显示对下降哮喘猝死频次理论上。

化疗中所，Epidiolex 化疗病人起因的最常见副作用是嗜睡、镇静和失血过多、肝酶升高、食欲下降、腹泻、皮疹、松弛、不适和疲惫、失眠、知觉障碍和知觉爱国运动速度差及感染。

Epidiolex 必须随病人用泻药指南一起补发，该指南描述了有关制剂使用和可能性的关键性信息。所有化疗哮喘的制剂都是如此，最更为严重的可能性还包括自杀、自杀未遂、情绪气愤、在此之后或衰弱的抑郁、破坏性和恐慌症。Epidiolex 也亦会导致血液挫伤，举例来说是轻微的，但减小了罕见但更更为严重挫伤的更进一步。更更为严重的血液挫伤亦会导致恶心、腹泻、腹痛、松弛、厌食、黄疸和/或红脏。

根据管制物质法案（CSA），CBD 现阶段是附录 I 的物质，因为它是植物的一种化学混合物。为了大力支持这次的母公司申领，该公司进行了非临床和医学研究，用以评估 CBD 的滥用更进一步。FDA 获得者了该制剂的母公司申领优先审评资格，其可用 Dret 症候群的母公司申领获得了市中所心区审评资格，其可用 Dret 症候群和 Lennox-Gastaut 症候群被获得者了孤儿泻药资格。

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编辑： 冯志华